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| 순위 | 약물명 | 가격 (USD) | 적응증 | 특징 |
|---|---|---|---|---|
| 1 | Lenmeldy (Libmeldy) | $4,250,000 | 메타크로마틱 백질이영양증 (MLD) | 2024년 승인, 어린이 신경퇴행성 질환 유전자 치료제 |
| 2 | Hemgenix | $3,500,000 | 혈우병 B형 | 혈액 응고 인자 유전자 치료제 |
| 3 | Elevidys | $3,200,000 | 뒤시엔 근이영양증 | 근육 기능 향상 유전자 치료제 |
| 4 | Zolgensma | $2,125,000 | 척수성 근위축증 (SMA) | 단회 투여 유전자 치료제 |
| 5 | Skysona | $3,000,000 | 청소년기 부신백질이영양증 | 신경계 퇴행 지연 치료제 |
| 6 | Zynteglo | $2,800,000 | 베타 지중해빈혈 | 수혈 의존성 감소 유전자 치료제 |
| 7 | Casgevy | $2,200,000 | 겸상적혈구병, 베타 지중해빈혈 | CRISPR 유전자 편집 치료제 |
| 8 | Myalept | $929,951 | 전신성 지방이영양증 | 렙틴 결핍 보완 자가 주사제 |
| 9 | Danyelza | $1,011,882 | 신경모세포종 | 소아 및 성인 치료 항체제 |
| 10 | Spinraza | $750,000 (1년차), 이후 연간 $375,000 | 척수성 근위축증 (SMA) | 지속적 척수 주사 치료제 |
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